El proceso de desarrollo de medicamentos

Dr Antonio de la Vega León

Muchas veces leemos noticias sobre el descubrimiento de terapias prometedoras contra el cáncer, la diabetes o el Alzheimer. Pero pasa el tiempo y nada más se sabe de ello. ¿Qué ocurrió con esa terapia tan prometedora? En este post voy a intentar explicar cuál es el proceso por el que se descubren nuevos medicamentos.

Al principio, hay que entender que ocurre en nuestro cuerpo cuando estamos enfermos para saber en que diana debemos enfocarnos, normalmente una proteína. Si interferimos en la actividad de nuestra diana, podemos parar el progreso de la enfermedad. Una vez elegimos nuestra diana, ¡empieza la búsqueda de una molécula capaz de interactuar con la diana! Para descubrir estas moléculas hay que probar un enorme número de ellas en ensayos científicos. Las moléculas más prometedoras son optimizadas para ser lo más activas posibles contra la diana.

Los compuestos activos pasan a los ensayos preclínicos, donde se prueban en animales. Esta etapa es muy importante para confirmar que la molécula es efectiva contra la enfermedad en animales y asegurarse de que no es toxica. Cualquier sustancia que entra en nuestro cuerpo puede ser toxica en grandes dosis, incluso agua. Los ensayos preclínicos son la antesala de los ensayos clínicos con personas, ¡la etapa más larga y costosa de todo el proceso!

En los ensayos clínicos, los compuestos se prueban primero en voluntarios sanos para confirmar que no son tóxicos en humanos. En la mayoría de los casos, la información recabada en los ensayos preclínicos hace que esta etapa no sea peligrosa. Sin embargo, cuando no se siguen los procedimientos de precaución, los resultados pueden ser mortales. En Francia varias personas sufrieron daños cerebrales por que los organizadores no siguieron dichos protocolos. En la segunda fase, los compuestos se prueban con voluntarios que sufren la enfermedad. Aquí se confirma que las moléculas son activas contra la enfermedad. En muchos casos, compuestos prometedores no siguen adelante porque no muestran efecto contra la enfermedad, aunque los resultados hasta este momento fueran muy prometedores. En la última fase, las moléculas se comparan con placebo (como una pastilla de azúcar) o con el tratamiento típico contra la enfermedad. Es muy importante comparar contra el placebo porque muchas veces, solo de pensar que estamos tratando la enfermedad, la gente se cura. ¡El cuerpo es una maquina maravillosa! Incluso en esta etapa es posible que algunas moléculas se abandonen porque no son mejores que las medicinas que ya existen.

La última etapa de este largo proceso es convencer a las agencias reguladoras que la molécula merece la pena. En Europa hay que convencer a la EMA, en los Estados Unidos a la FDA, para poder vender la molécula, ya un medicamento, en la farmacia. Para obtener permiso, las compañías farmacéuticas envían toda la información que tienen de que el medicamento es efectivo y no es toxico.

Aún no he mencionado cuanto tiempo se necesita para todo el proceso. Puede tardar hasta dos décadas. Los ensayos clínicos son lo que ocupan la mayor parte del tiempo, pueden llegar a durar una década en total. Además, la probabilidad de que una molécula pase todas las fases es minúscula. Incluso moléculas que pasan los ensayos preclínicos solo tienen un 20% de probabilidad de llegar a ser un medicamento.

Para reducir el tiempo que se tarda en desarrollar un medicamento, los científicos intentar reusar medicamentos que ya están en el mercado para otras enfermedades. Un ejemplo es la talidomida. Al principio se utilizaba para tratar mareos durante el embarazo, hasta que se descubrió que era malo para el feto. Hoy en día, la talidomida se utiliza contra el cáncer y la lepra. Si se utilizan medicamentos, ya existe información sobre si es toxico o no.

Espero que este post os haya convencido de que el descubrimiento de nuevos medicamentos es un proceso largo, pero necesario para asegurarnos que nuestros medicamentos son efectivos y seguros. El problema es que los científicos, cuando descubren una molécula prometedora quieren compartirlo con el resto del mundo. Esto hace que las noticias aparezcan más de una década antes de que estos compuestos pasen todas las pruebas necesarias para convertirse en un medicamento, pero ese detalle no se suele mencionar en las noticias. La espera no es el resultado de avaricia o pereza, sino de compasión con el público.

 

Por Dr Antonio de la Vega León. Postdoctoral Research Associate at the University of Sheffield. Delegación de CERU en Yorkshire.

 

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